学术速递

• 《circFUT8与IGF2BP2相互作用增强巨核细胞骨架蛋白TNS1 mRNA稳定性来促进血小板生成》解读

  吴煌;孙登莲;文爱清;

  本文于2025年07月发表于《Blood》杂志，发表后引起业内广泛关注，Blood发布述评文章（Thrombopoiesis comes full circle, Amelia A Rodolf, Owen J T McCarty, 2025,10,23）。本文题录为：Wu H,Lu Y,Sun D,et al. circFUT8promotes proplatelet formation by interacting with IGF2BP2 and stabilizing TNS1 mRNA in megakaryocytes. Blood. 2025;146(17):2119-2132.该研究首次揭示了环状RNA circFUT8促进血小板生成的重要作用，阐明了circFUT8通过与IGF2BP2相互作用促进巨核细胞中TNS1 mRNA的稳定，进而调控巨核细胞肌动蛋白骨架重排的作用机制。本研究揭示了血小板生成调控的新机制，拓宽了环形RNA的生物学功能，为血小板减少症提供了潜在的治疗靶点，也为血小板体外生成策略提供了新的理论依据。现在作者将再次通过佳文解读的方式来阐述这一研究。

  2025年05期 v.31 193-203页 [查看摘要][在线阅读][下载 1939K]
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• 《用于诊断抗磷脂综合征的抗磷脂抗体的实验室检测和解释的最新进展：ISTH-SSC狼疮抗凝物/抗磷脂抗体小组委员会指南》解读

  刘珍琦;叶絮;

  抗磷脂综合征（antiphospholipid syndrome,APS）的诊断有赖于对抗磷脂抗体（antiphospholipid antibodies,aPL）的准确检测和解释。2025年02月国际血栓与止血学会（International Society of Thrombosis and Hemostasis,ISTH）狼疮抗凝物/抗磷脂抗体科学与标准化委员会（ISTH-ssc LA/aPL）小组委员会在2018年版的APS实验室诊断标准基础上，参考2023年美国风湿病学会（American College of Rheumatology,ACR）/欧洲抗风湿病联盟（European Alliance of Associations for Rheumatology,EULAR）APS分类标准，经修订后在权威杂志《Journal of Thrombosis and Haemostasis》上发布了更新指南。指南强调：(1)狼疮抗凝物（lupus anticoagulant,LA）、抗心磷脂抗体（anticardiolipin antibodies,aCL）和抗β2糖蛋白1抗体（anti-beta2 glycoprotein I antibodies,a-β2GP1）仍然是APS实验室诊断的基石；(2)aCL和aβ2GP仍采用酶联免疫吸附法（enzyme-linked immunosorbent assays,ELISA）检测，中、高效价aPL的阈值仍分别定为40 U和80 U;(3)将aPL的分类标准和检测范围区分开来，其意义在于：分类标准较严格，旨在保证研究对象的同质化；APS的实验室检测范围更广，旨在使每个APS患者得到诊治；(4)aPL检测的非ELISA方法、半定量报告、抗体同种型以及抗磷脂酰丝氨酸（antiphosphatidylserine,aPS）/抗凝血酶原（prothrombin,PT）抗体等的诊断价值尚有争议。该指南为检验人员和临床医生对疑似APS的患者进行常规诊断与评估提供了详尽的指导建议。作者再次通过佳文解读的形式对该指南进行阐释。

  2025年05期 v.31 204-211页 [查看摘要][在线阅读][下载 752K]
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论著

• 原发性免疫性血小板减少症TPO-RA治疗缓解后停药的真实世界研究

  吴霞;张紫婵;周鹭;王敬春;童来根;

  目的 血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonists,TPO-RAs）是治疗原发性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）的常用药物。约1/3的ITP患者可在停用TPO-RAs后持续缓解，2/3的患者复发，其机制尚不明确。本研究旨在探索能够预测停用TPO-RAs的ITP患者结局的相关指标，以指导临床用药。方法 收集并分析2020年02月至2023年03月在南通大学附属医院及其分院与宜兴市人民医院门诊或住院接受TPO-RAs治疗的117例ITP患者的临床资料和停药后的结局。通过单因素和多因素分析可能预测停药后的结局的临床指标。结果 117例ITP患者中67例达到完全缓解（complete response,CR）；其中52例CR后停药，28例（53.8%）获得停药后持续缓解（sustained response off-treatment,SROT）,24例（46.2%）停药后复发。单因素分析结果显示TPO-RAs治疗前的治疗线数（P=0.030）、诊断至TPO-RAs治疗时间（月）（P=0.028）在持续缓解组和复发组之间的差异具有统计学意义。多因素分析结果显示减量或停药期间平均血小板体积（P=0.017）与停药后持续缓解有关，结论 TPO-RAs治疗前的治疗线数、诊断至TPO-RAs治疗时间以及减量或停药期间平均血小板体积可能是获得持续反应的预测因素。

  2025年05期 v.31 212-220页 [查看摘要][在线阅读][下载 651K]
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经济评价

• 山东省低收入成年血友病患者精准帮扶对生活质量改善的研究

  程彦;乔翠翠;王杰;王甜甜;王贺贺;刘薇;张雪芹;张心声;房云海;

  目的 采用成人血友病患者生活质量问卷（Haemo-QoL-A）对接受救助的山东省低收入血友病患者生活质量进行评价。通过比较救助前后患者生活质量的变化，评估血友病精准帮扶项目的实施效果。方法 本研究共纳入2017年至2019年期间接受救助的94名低收入成年血友病患者，收集患者年龄、地区分布、血友病分型、抑制物情况。采用中文版Haemo-QoL-A问卷，分别于救助前、救助后1年和救助后5年对患者进行生活质量评估，并进行统计学分析。结果 在94例低收入成年血友病患者中，血友病A 80例（85.11%），血友病B 14例（14.89%）。患者主要为重型和中间型，分别为30例（31.91%）和62例（65.96%），轻型患者仅有2例（2.13%）。12例患者抑制物阳性，均为血友病A。94例患者救助前与救助后1年生活质量评分差异具有统计学意义（P<0.05）。78例患者完成了救助后5年的随访，救助前、后5年生活质量评分差异具有统计学意义（P<0.05）。结论 山东省低收入成年血友病患者生活质量较差，以药品救助和患者教育为核心的精准帮扶措施使患者的生活质量得到了一定的改善，提示血友病精准帮扶工作可以利用有限的资源来改善患者生活质量。

  2025年05期 v.31 221-227页 [查看摘要][在线阅读][下载 600K]
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病例报告

• 妊娠期以巨幼细胞性贫血为首发表现的阵发性睡眠性血红蛋白尿1例

  邵宁宁;刘佳;王娜;

  阵发性睡眠性血红蛋白尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH）是一种后天获得性造血干细胞基因突变引起的细胞膜缺陷导致的溶血性疾病，以反复血管内溶血、血栓形成和血细胞减少为主要特征。此病发病率极低，合并妊娠者罕见，常因症状不典型易被误诊为其他溶血性疾病，反复治疗无效，延误病情。本文报道一例妊娠期以巨幼细胞性贫血（megaloblastic anemia,MA）为首发表现的PNH病例，探讨其临床特征、诊断难点及治疗策略。

  2025年05期 v.31 228-231页 [查看摘要][在线阅读][下载 575K]
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综述

• 肝硬化患者内毒素血症在门静脉血栓形成中的作用

  杨旭旭;漆平;王存凯;李月芹;李苹苹;刘红玉;孙文妍;白云;

  门静脉血栓作为肝硬化晚期的一种严重并发症，不仅严重影响肝硬化患者的预后，还降低终末期患者肝移植成功率。然而，其潜在发病机制尚未明确。脂多糖，作为革兰氏阴性肠道细菌的外膜糖脂成分，在肝硬化患者的门静脉循环系统中常可检测到，表现为低浓度的内毒素血症。这种局部环境的改变，为门静脉血栓的形成创造了有利条件。当肠道菌群失调时，肠道屏障功能受损，导致门静脉循环中脂多糖水平显著升高。脂多糖进入循环系统后，可与血管内皮细胞、血小板及中性粒细胞表达的Toll样受体结合，进而促进肝硬化患者机体的血液高凝状态以及门静脉血栓的形成。本文旨在深入探讨肝硬化患者内毒素血症通过不同细胞介导机体异常凝血状态，从而参与门静脉血栓形成的机制。

  2025年05期 v.31 232-240页 [查看摘要][在线阅读][下载 836K]
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